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罕见病法布雷病患者福音!新药瑞普佳在国内获批

2020年08月31日 11:04:57来源:制药网点击量:25684

赛多利斯

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  【制药网 行业动态】8月28日,武田中国宣布,旗下创新药物阿加糖酶α注射用浓溶液(商品名“瑞普佳”)经我国药监局批准,用于确诊为法布雷病(α-半乳糖苷酶 A 缺乏症)患者的长期酶替代治疗。值得一提的是,这也是国内头次成功引进的人源性酶替代疗法,可谓国内法布雷病患者及其家庭的福音。
 
  法布雷病是由于α-半乳糖苷酶(GLA)基因突变导致的X染色体伴性遗传溶酶体贮积症。该病始发于胎儿并伴随患者终身逐步恶化,在儿童和青少年时期,患者会出现神经病理性疼痛、蛋白尿等症状。随着疾病不断进展后,患者可因肾功能衰竭或心肌肥厚、脑卒中等严重并发症而危及生命。
 
  数据显示,中国有超过300名已诊断的法布雷病患者。该病由于临床表现多样、早期症状缺乏特异性,临床认识不足等原因,延迟诊断可长达15-20年。目前,国内大部分法布雷患者主要接受止痛、肾透析、安装心脏起搏器等对症干预,导致大多数患者无法控制病情,患者个人和其家庭的生活质量堪忧。
 
  2018年,法布雷病被列入五部门联合制定的头一批罕见病目录中,这被业内视为罕见病保障历史性的突破,意味着国家规范罕见病诊疗、保障罕见病患者用药的步伐正在不断加快。
 
  今年6月6日,法布赞中国宣布中国初个法布雷病特效药法布赞(注射用阿加糖酶β)在国内上市,用于被确诊为法布雷病(α-半乳糖苷酶A缺乏)患者的长期酶替代疗法,适用于成人、8岁及以上的儿童和青少年。同时,中国初级卫生保健基金会联合赛诺菲启动了“生命礼赞”法布雷病患者援助项目,为符合条件的患者提供药品援助,减轻患者经济负担。项目启动后,对于符合条件的年满 8 周岁的低收入患者,每连续使用2个月的法布赞,则为其援助1个月免费治疗的法布赞。
 
  而酶替代治疗则被国外指南/共识推荐为法布雷病的一线疗法。2013年版的中国Fabry病诊治专家共识中曾提到:多个随机对照及开放扩展临床试验结果均显示,酶替代治疗法布雷病可减少患者细胞内GL3的沉积,减轻患者的肢端疼痛、胃肠道症状,改善心肌肥厚,稳定肾功能,改善患者的生活质量和预后。
 
  如今,继法布赞后,瑞普佳成功在国内获批,或为法布雷患者带来新的治疗选择。在器官不可逆损伤之前,患者将获得有效的干预机会。同时,法布雷病也将成为国内为数不多的可防可治的罕见病之一。
 
  据悉,瑞普佳于2001年在欧盟获得上市许可,截至2019年4月,已在超过63个国家/地区上市,在全球范围内累计高达20年的真实世界使用经验,超过3.1万名患者获益。2018年3月,瑞普佳进入国内第二批临床急需境外新药名单,通过专门通道的加速审评和审批。
 
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